Susoctocog alfa 500unit powder and solvent for solution for injection vials

Background: Acquired hemophilia A (AHA) is a rare bleeding disease due to autoantibodies directed against clotting factor VIII (FVIII). Treatment of AHA consists of inhibitor eradication with immunosuppressive therapy (IST) and prompt control of bleeding obtained with bypassing agents or recombinant porcine FVIII (rpFVIII). The latter has recently been licensed for management of acute bleeding in AHA. Unlike treatment with bypassing agents, rpFVIII can be monitored to provide a successful hemostatic effect and avoid overtreatment. Correlation between rpFVIII inhibitor titers and efficacy of rpFVIII treatment remains a matter of debate. Methods: We report three cases of AHA in which rpFVIII was successfully used with an unconventional schedule despite the presence of medium–high titers of the rpFVIII. The modified Nijmegen–Bethesda inhibitor assay (NBA) was used to dose porcine FVIII inhibitors. Result: The presence of rpFVIII inhibitors prior to the exposition to susoctocog-alfa, that may suggest a cross-reactivity with human FVIII inhibitors, did not affect hemostasis. Conclusion: In our experience, rpFVIII demonstrates safety and efficacy in the presence of rpFVIII inhibitors and using an unconventional schedule in both the perioperative and outpatient settings. Laboratory measurement of inhibitors against rpFVIII during treatment is described for the first time.

Abstract licence: CC BY 4.0

Bu çalışmada çok boyutlu ölçümlerde iç tutarlık anlamında güvenirliğin değerlendirilmesinde Cronbach alfa katsayısı yerine daha uygun alternatiflerini kullanma konusunda farkındalık oluşmasına katkı sağlamak amaçlanmıştır. Bu amaç kapsamında örneklem büyüklüğü (100, 200 ve 400), boyutlar arası korelasyon (0,00 ve 0,50), maddeler arası korelasyon (0,30-0,50 ve ≥0,75), test uzunluğu (10 ve 20) ve boyutlara düşen madde sayısı (5-5, 7-3, 10-10 ve 15-5) koşulları altında iki boyutlu basit ve karmaşık test yapılarında üretilen verilerde alfa, tabakalı alfa ve omega katsayılarının performansı incelenmiştir. Ayrıca araştırmacılara tabakalı alfa ve omega katsayılarının manuel olarak kolaylıkla hesaplanabildiğini göstermek amacıyla örnekler sunulmuştur. Veriler R programı ile psych ve sirt paketleri kullanılarak analiz edilmiştir. Araştırmanın sonucunda güvenirlik kestirimleri üzerinde en fazla etkisi olan değişkenlerin sırasıyla maddeler arası korelasyon ve boyutlar arası korelasyon olduğu bulunmuştur. Test uzunluğunun ilişkisiz modellerde maddeler arası düşük korelasyon koşulu altında güvenirlik kestirimleri üzerinde daha fazla etkiye sahip olduğu görülmüştür. Örneklem büyüklüğü ortalama güvenirlik kestirimleri üzerinde etkili bulunmamıştır ancak kestirimlerin hatası üzerinde etkili bulunmuştur. Omega ve tabakalı alfa katsayılarının performansı benzer bulunurken alfa katsayısı ise bu katsayılardan daha düşük güvenirlik değerleri kestirmiştir. Hem alanyazına hem de mevcut çalışmanın sonuçlarına dayalı olarak araştırmacılara, çok boyutlu ölçümlerde iç tutarlılık anlamında güvenirlik kanıtı olarak alfa katsayısını kullanmamaları ya da tek başına kullanmamaları; bunun yerine omega, tabakalı alfa gibi daha uygun katsayıları kullanıp raporlamaları önerilir.

Abstract licence: CC BY-NC